哈佛醫(yī)學(xué)院的研究人員在開發(fā)針對 1F 型 Usher 綜合征患者的基因療法方面又邁出了決定性的一步，1F 型 Usher 綜合征是一種罕見的疾病，會導(dǎo)致耳聾和逐漸失明。

研究小組在《臨床研究雜志》上報告稱，一種新的方法來傳遞導(dǎo)致 Usher 綜合癥的缺陷基因 PCDH15 的修正版本，恢復(fù)了小鼠模型的聽力，并顯示出在視網(wǎng)膜類器官和非人類靈長類動物中改善視力的潛力。

這是大衛(wèi)·科里實驗室開發(fā)的第二種 Usher 綜合征實驗基因療法，大衛(wèi)·科里是哈佛醫(yī)學(xué)院 Blavatnik 研究所 Bertarelli 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)科學(xué)教授。早期的研究表明，一種不同的基因傳遞策略可以恢復(fù)小鼠的聽力。如果第一種方法在人體測試時被證明不安全或無效，那么新方法提供了第二種選擇。

“沒有進行人體臨床試驗，我們就無法知道我們的第一種基因療法是否能恢復(fù)正常功能，”這項研究的資深作者科里說。“如果第一種療法不起作用，這種新策略可以為我們提供一種備用方案。一旦在患者身上進行測試，它甚至可能比第一種療法更好。”

更多策略，更多治愈機會

設(shè)計利用 PCDH15 基因進行治療的核心挑戰(zhàn)是，該基因太大，無法裝入腺相關(guān)病毒(AAV)的挖空外殼中，而 AAV 是攜帶基因進入靶細胞的最常見、最安全的載體。

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