由德克薩斯大學(xué) MD 安德森癌癥中心領(lǐng)導(dǎo)的一組研究人員開(kāi)發(fā)了一種使用細(xì)胞外囊泡 (EV) 的新型信使 RNA (mRNA) 遞送系統(tǒng)。這項(xiàng)新技術(shù)有可能克服其他有前途的 mRNA 療法所面臨的許多遞送障礙。

在今天發(fā)表在《自然生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上的這項(xiàng)研究中，研究人員使用 EV 封裝的 mRNA 在實(shí)驗(yàn)室模型中的光老化皮膚細(xì)胞中啟動(dòng)和維持膠原蛋白的產(chǎn)生幾個(gè)月。這是第一個(gè)證明這種能力 的療法，代表了部署 EV mRNA 療法的概念驗(yàn)證。

“這是一種全新的 mRNA 遞送方式，”通訊作者、醫(yī)學(xué)博士、神經(jīng)外科教授 Betty Kim 說(shuō)。“我們?cè)谘芯恐惺褂盟鼇?lái)啟動(dòng)細(xì)胞中的膠原蛋白生成，但它有可能成為許多目前尚無(wú)良好遞送方法的 mRNA 療法的遞送系統(tǒng)。”

構(gòu)建特定蛋白質(zhì)的遺傳密碼包含在 mRNA 中，但在體內(nèi)遞送 mRNA 是許多基于 mRNA 的療法臨床應(yīng)用面臨的最大障礙之一。

目前的 COVID-19 疫苗標(biāo)志著 mRNA 療法的首次廣泛使用，使用脂質(zhì)納米顆粒進(jìn)行遞送，而迄今為止，其他主要的遺傳物質(zhì)遞送系統(tǒng)都是基于病毒的。然而，這些方法中的每一種都有一定的局限性和挑戰(zhàn)。

細(xì)胞外囊泡是由細(xì)胞產(chǎn)生的小結(jié)構(gòu)，可在體內(nèi)運(yùn)輸生物分子和核酸。這些天然存在的顆?？梢员恍揎椧詳y帶 mRNA，這使它們具有先天生物相容性的優(yōu)勢(shì)，而不會(huì)引發(fā)強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，從而使它們可以多次給藥。此外，它們的大小允許它們攜帶最大的人類基因和蛋白質(zhì)。

在當(dāng)前的研究中，研究小組使用 EV mRNA 療法將編碼膠原蛋白的 COL1A1 mRNA 遞送到模擬人類老化受損皮膚的實(shí)驗(yàn)室模型的皮膚細(xì)胞中。EV mRNA 是通過(guò)貼在皮膚上的貼片使用微針輸送系統(tǒng)給藥的。這種單次注射可在兩個(gè)月內(nèi)改善目標(biāo)區(qū)域的膠原蛋白生成并減少皺紋形成。

Kim 說(shuō)，雖然啟動(dòng)細(xì)胞中膠原蛋白的產(chǎn)生本身就是一項(xiàng)值得注意的成就，但這項(xiàng)研究為進(jìn)一步評(píng)估 EV mRNA 療法作為 mRNA 遞送的可行平臺(tái)打開(kāi)了大門(mén)。

“mRNA 療法有可能解決許多健康問(wèn)題，從隨著年齡增長(zhǎng)蛋白質(zhì)流失到有益基因或蛋白質(zhì)缺失的遺傳性疾病，”Kim 說(shuō)。“甚至有可能將抑制腫瘤的 mRNA 作為一種癌癥療法進(jìn)行遞送，因此找到一種遞送 mRNA 的新途徑是令人興奮的。將其應(yīng)用于臨床還有很多工作要做，但這些早期結(jié)果很有希望。”

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