《人類基因治療》雜志發(fā)表的一項(xiàng)研究涉及針對人類嗜酸性粒細(xì)胞的人類單克隆抗體 (mAb) 的生成。該完全人類抗人類嗜酸性粒細(xì)胞 mAb 的重鏈和輕鏈通過基于腺相關(guān)病毒 (AAV) 的基因療法遞送至免疫缺陷小鼠，它們抑制了體內(nèi)人類嗜酸性粒細(xì)胞的水平。

慢性嗜酸性粒細(xì)胞增多癥是指血液中嗜酸性粒細(xì)胞水平持續(xù)升高。它與嗜酸性粒細(xì)胞滲入組織以及嗜酸性粒細(xì)胞釋放毒性介質(zhì)導(dǎo)致器官損傷有關(guān)。

“作為治療慢性嗜酸性粒細(xì)胞增多癥的一種新方法，我們假設(shè) AAV 介導(dǎo)的抗人嗜酸性粒細(xì)胞抗體的遞送將提供一次性治療，從而介導(dǎo)對血液嗜酸性粒細(xì)胞水平的持續(xù)抑制，”威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院的 Ronald Crystal 以及該研究的共同作者說道。

研究人員發(fā)現(xiàn)，小鼠體內(nèi)基因療法可介導(dǎo)人類嗜酸性粒細(xì)胞的破壞和針對人類嗜酸性粒細(xì)胞的抗體依賴性細(xì)胞毒性活性。他們得出結(jié)論，抗人類嗜酸性粒細(xì)胞 mAb“有可能為患有慢性嗜酸性粒細(xì)胞增多癥的患者提供治療益處”。

馬薩諸塞大學(xué)陳曾熙醫(yī)學(xué)院人類基因治療主編Thomas Gallagher 博士表示：“這項(xiàng)研究凸顯了基因治療領(lǐng)域?yàn)槁圆√峁┯行чL期療法的潛力，目前慢性病需要頻繁治療，且會(huì)產(chǎn)生疼痛和/或使人衰弱的副作用。”